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Tout au long de l'histoire de la médecine, l'utilisation de composés chimiques pour la production de médicaments synthétisés chimiquement a prédominé.
Avec le progrès des techniques scientifiques, l'utilisation de la biotechnologie dans le domaine de la santé a ouvert la voie à une nouvelle génération de médicaments, les médicaments biologiques. Contrairement aux médicaments d'origine chimique, ces médicaments sont des protéines et sont basés sur l'étude de la biologie humaine.
Si les premiers médicaments biotechnologiques, comme l'insuline, étaient des versions modifiées de protéines humaines, il est désormais possible de concevoir des structures moléculaires complexes en étudiant la machinerie moléculaire des cellules et en utilisant des technologies sophistiquées.
Tirant parti de tout le potentiel offert par l'ingénierie des protéines, Amgen étudie la biologie humaine pour faire progresser le développement d'une médecine de plus en plus personnalisée. Actuellement, nous disposons d'un solide portefeuille de 13 modalités thérapeutiques différentes pour apporter une réponse plus large à de nombreuses maladies graves ou à des besoins de traitement non couverts.
Sur ces 13 modalités, 5 sont basées sur l'immunothérapie et sont destinées au traitement d'une grande variété de tumeurs.
Dans les médicaments de synthèse, l'ingrédient actif est un composé chimique, également appelé petite molécule. Elles sont beaucoup plus petites que les molécules biologiques, telles que les protéines, et sont administrées par voie orale (comprimé, gélule ou solution), bien que, dans certains cas, elles puissent également être administrées par injection ou perfusion.
En raison de leur taille, les composés chimiques peuvent traverser la paroi cellulaire et se fixer sur leurs récepteurs à l'intérieur de la cellule. Ils sont également conçus pour traverser la barrière hémato-encéphalique et se lier à des récepteurs cibles associés à des maladies neurologiques.
Une protéine est une grosse molécule composée d'une longue chaîne d'acides aminés et pliée tridimensionnellement. La séquence spécifique d'acides aminés et la forme tridimensionnelle déterminent sa fonction biologique.
Techniquement, tout médicament basé sur une protéine est une "protéine thérapeutique". Ce terme a d'abord été utilisé pour décrire les médicaments développés à partir de versions génétiquement modifiées de protéines humaines naturelles.
Les protéines thérapeutiques peuvent être utilisées pour remplacer une protéine altérée ou déficiente dans une maladie spécifique. Elles peuvent également être utilisées pour assurer l'apport d'une protéine bénéfique à l'organisme, afin d'atténuer l'impact d'une maladie ou d'une chimiothérapie.
Les protéines issues du génie génétique peuvent être très similaires aux protéines naturelles qu'elles remplacent ou peuvent être optimisées par l'ajout de sucres ou d'autres molécules qui prolongent la durée d'activité de la protéine.
Les anticorps monoclonaux sont des molécules issues de la biotechnologie conçues pour cibler des protéines spécifiques impliquées dans une maladie. Les médicaments composés de cette classe de molécules peuvent être dirigés contre des récepteurs situés à l'extérieur des cellules ou à la surface des cellules, car en raison de leur taille, ils ne peuvent pas toujours atteindre les récepteurs situés à l'intérieur des cellules. Ils ont également tendance à rester plus longtemps dans l'organisme que les autres médicaments, ce qui fait qu'ils sont administrés moins fréquemment.
Comme les anticorps naturels, les monoclonaux possèdent également un domaine stimulant l’immunité (la région Fc), qui aide à mettre en place une réponse immunitaire plus étendue aux menaces détectées par les anticorps.
Les anticorps naturels sont l'un des principaux gardiens du système immunitaire. Ces grosses molécules en forme de Y contiennent deux domaines variables (les régions Fab), conçus pour reconnaître et se lier à des antigènes spécifiques considérés comme une menace pour le corps humain. L'antigène contre lequel elles sont dirigées peut être une protéine d'un agent pathogène ou un marqueur protéique présent dans les cellules malignes ou infectées.
Les protéines de fusion sont le résultat de la conception de molécules qui contiennent des gènes ou des fragments de gènes qui encodent les protéines.
Par exemple, plusieurs protéines de fusion ont été développées en combinant le domaine de liaison d'un récepteur de surface cellulaire avec la queue (Fc) d'un anticorps. La partie récepteur agit comme un site de liaison leurre qui attire et piège les molécules qui, lorsqu'elles sont libres, contribuent au développement de la maladie. La partie anticorps permet à la protéine de fusion de rester dans l'organisme beaucoup plus longtemps qu'un récepteur circulant lui-même.
Les anticorps classiques sont conçus pour cibler spécifiquement un seul antigène. Cependant, de nombreuses maladies complexes sont causées par de nombreux facteurs, de sorte que l'inhibition d'un seul antigène ne serait pas suffisamment efficace. Par exemple, dans certaines maladies, les cellules répondent à l'inhibition d'un récepteur en produisant davantage d'un second récepteur, évitant ainsi l'effet du médicament.
Les anticorps bispécifiques tentent de traiter des maladies complexes et à multiples facettes. Alors que les anticorps naturels ont deux bras pour se lier au même antigène cible, les bispécifiques sont des molécules hybrides conçues qui ont deux domaines de liaison différents dirigés contre deux antigènes différents.
Le terme peptide s'applique aux petites protéines constituées de courtes chaînes d'acides aminés (environ 40 ou moins). L'organisme utilise une grande variété de peptides, qui agissent comme des hormones, et de molécules de signalisation, qui stimulent et régulent les principales voies biologiques. L'insuline, les endorphines et la somatotropine (hormone de croissance) sont des exemples bien connus de peptides naturels.
Les médicaments à base de peptides peuvent être utilisés pour remplacer ou imiter les fonctions des peptides naturels ou pour imiter la capacité des peptides à se lier à leurs récepteurs de manière puissante et sélective. Certains traitements peptidiques sont développés à l'aide de procédés chimiques, tandis que d'autres sont produits à l'aide de cellules génétiquement modifiées.
Bien que les peptides aient des fonctions et des attributs qui leur confèrent d'importantes propriétés thérapeutiques, ils sont rapidement éliminés de l'organisme. Par conséquent, les médicaments peptidiques doivent être administrés par des injections quotidiennes, ce qui limite leur utilisation à un groupe de maladies relativement restreint.
En fusionnant un peptide avec un anticorps ou une partie d'un anticorps, on obtient un corps peptidique qui combine l'activité d'un peptide avec l'activité plus durable d'un anticorps.
De nombreux médicaments utilisés pour traiter le cancer présentent des toxicités qui entraînent des effets secondaires graves, limitent la dose et l'efficacité de ces médicaments et représentent un lourd fardeau pour les patients. L'utilisation d'un anticorps conjugué (antibody-drug conjugates/ADC) est une solution pour réduire ces problèmes.
L’anticorps conjugué est conçu en liant des molécules de médicaments anticancéreux cytotoxiques à des anticorps ou à des fragments d'anticorps. La partie de l’ADC formée par un anticorps peut être conçue pour cibler des protéines spécifiques, principalement présentes sur les cellules tumorales.
L'objectif de ce processus est de diriger la fraction cytotoxique de manière plus directe vers les cellules tumorales et de réduire les dommages collatéraux aux tissus sains. Les deux parties de l’ADC (la partie ciblée et la partie cytotoxique) peuvent être modifiées pour cibler une grande variété de tumeurs avec différents médicaments antinéoplasiques.
La plupart des médicaments agissent en se liant aux protéines impliquées dans la maladie et en modifiant leur activité. L'interférence ARN (ARNi) est une technologie qui empêche les cellules de produire une protéine spécifique qui contribue au développement de la maladie. Cette technologie, également connue sous le nom de silencieux génique, est basée sur les processus naturels utilisés par les cellules pour réguler l'expression des protéines.
La forme la plus courante d'ARNi utilise de petites molécules d'ARN interférent (siRNA). Ces molécules d'ARN double brin ont généralement une longueur de 21 nucléotides. Une fois à l'intérieur de la cellule, les fragments d'ARNsi sont traités par un mécanisme composé de nombreuses protéines et associés à un brin complémentaire d'ARN messager. L'ARN messager est alors dégradé, empêchant la production de la protéine qu'il code. Les siRNA thérapeutiques contiennent une séquence hautement spécifique d'ARN messager pour leur protéine cible. Le siRNA est capable de réduire au silence des protéines qui sont difficiles à traiter par d'autres modalités.
