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La biotechnologie est utilisée sous une forme rudimentaire depuis que les brasseurs de l'Antiquité ont commencé à utiliser des cultures de levure pour fabriquer de la bière. La découverte de la structure de l'ADN, au début des années 1950, a jeté les bases de la biotechnologie moderne. Pour comprendre comment cette découverte a conduit aux thérapies biotechnologiques, il est utile d'avoir une compréhension de base du rôle central de l'ADN dans la santé.
L'ADN est une molécule très longue et enroulée que l'on trouve dans le noyau, ou centre de commande, d'une cellule. Elle fournit le plan complet de la construction et du fonctionnement de toute forme de vie, qu'il s'agisse d'un microbe, d'un oiseau ou d'un être humain. L'information contenue dans l'ADN est stockée sous la forme d'un code composé de quatre éléments de base, appelés nucléotides. L'ordre d'apparition des nucléotides s'apparente à l'ordre des lettres qui forment les mots, les phrases et les histoires. Dans le cas de l'ADN, l'ordre des nucléotides forme différents gènes. Chaque gène contient les instructions pour une protéine spécifique.
À quelques exceptions près, chaque cellule d'un organisme possède une copie complète de l'ADN de cet organisme. Les gènes de l'ADN d'une cellule donnée peuvent être actifs (activés) ou inactifs (désactivés) selon la fonction et les besoins de la cellule. Une fois qu'un gène est activé, les informations qu'il contient sont utilisées pour fabriquer, ou "exprimer", la protéine pour laquelle il est codé. De nombreuses maladies résultent de l'activation ou de la désactivation incorrecte de gènes.
La production de protéines est un processus en plusieurs étapes qui comprend la transcription et la traduction. Lors de la transcription, le code original de l'ADN pour une protéine spécifique est réécrit sur une molécule appelée ARN messager (ARNm) ; l'ARNm a des nucléotides similaires à ceux de l'ADN. Chaque groupe successif de trois nucléotides forme un codon, ou code, pour l'un des 20 acides aminés qui sont les éléments constitutifs des protéines.
Pendant la traduction, une structure cellulaire appelée ribosome se lie à un ruban d'ARNm. D'autres molécules, appelées ARN de transfert, assemblent une chaîne d'acides aminés correspondant à la séquence de codons de l'ARNm. Les courtes chaînes d'acides aminés sont appelées peptides. Les longues chaînes, appelées polypeptides, forment les protéines.
Les acides aminés qui forment une protéine interagissent les uns avec les autres, et ces interactions complexes donnent à chaque protéine sa propre structure tridimensionnelle. Cette structure détermine à son tour le fonctionnement de la protéine et les autres molécules sur lesquelles elle a un impact. Les types de protéines les plus courants sont :
Compte tenu de la grande variété de fonctions qu'elles remplissent, les protéines sont parfois considérées comme les molécules de base de la vie. Cependant, lorsque des protéines clés fonctionnent mal ou sont absentes, il en résulte souvent une maladie.
Le génie génétique est la pierre angulaire de la biotechnologie moderne. Il repose sur des outils scientifiques, développés au cours des dernières décennies, qui permettent aux chercheurs de :
Lorsque des segments d'ADN sont coupés et remis ensemble pour former de nouvelles séquences, le résultat est connu sous le nom d'ADN recombinant. Lorsque l'ADN recombinant est inséré dans les cellules, celles-ci utilisent ce plan modifié et leur propre machinerie cellulaire pour fabriquer la protéine codée par l'ADN recombinant. Les cellules qui possèdent de l'ADN recombinant sont appelées cellules génétiquement modifiées ou transgéniques.
Pour manipuler les cellules et l'ADN, les scientifiques utilisent des outils empruntés à la nature, notamment :
Ces enzymes naturelles sont utilisées comme moyen de défense par les bactéries pour couper l'ADN des virus. Il existe des centaines d'enzymes de restriction spécifiques que les chercheurs utilisent comme des ciseaux pour couper des gènes spécifiques de l'ADN.
Cette enzyme est utilisée dans la nature pour réparer l'ADN cassé. Elle peut également être utilisée pour insérer de nouveaux gènes dans l'ADN.
Il s'agit d'unités circulaires d'ADN. Ils peuvent être modifiés pour porter des gènes d'intérêt.
Ce sont des virus qui infectent les bactéries. Les bactériophages peuvent être modifiés pour transporter de l'ADN recombinant.
Le génie génétique permet aux scientifiques de fabriquer des molécules trop complexes pour être produites par la chimie. Il en résulte de nouveaux types de thérapies importantes, telles que les protéines thérapeutiques. Les protéines thérapeutiques comprennent celles décrites ci-dessous ainsi que celles qui sont utilisées pour remplacer ou augmenter les protéines présentes naturellement chez un patient, en particulier lorsque les niveaux de protéines dites naturelles sont faibles ou absents en raison d'une maladie. Elles peuvent être utilisées pour traiter des maladies telles que le cancer, les troubles sanguins, l'arthrite rhumatoïde, les maladies métaboliques et les maladies du système immunitaire.
Ces nouveaux modes de traitement offrent davantage d'options pour déterminer la meilleure façon de lutter contre une maladie. Mais la recherche et le développement (R&D) en biotechnologie, tout comme la R&D pharmaceutique, est un processus long et exigeant qui comporte de nombreux obstacles à franchir pour réussir.
